不要让天价阻碍创新藥普及

2019-08-22 10:31:50大公报作者:创业投资者联盟召集人 梁颕宇
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不要让天价阻碍创新藥普及
图:刚刚获准在美国上市的基因藥物Zolgensma,由瑞士诺华製藥旗下的创新藥公司研发
 
美国食品藥物管理局(FDA)最近审核通过了一种用於治疗“脊髓性肌肉萎缩症”(Spinal Muscular Atrophy,SMA)的基因藥物,该藥物临床实验疗效显著,注射一次已能修复患者天生有缺陷的基因,预防肌肉萎缩症病发。对患者理应是天大喜讯;但是,一针逾200万美元的“天价”,引发“无钱无藥医”的争议。
 
脊髓性肌肉萎缩症是一种基因缺陷引起的遗传性疾病,患者肌肉的神经细胞坏死,可导致瘫痪、呼吸困难和死亡。目前,全球每一万名新生婴儿中就有一人患此病,而且没有藥物可根治,九成患病婴儿活不过两岁。刚刚获准在美国上市的基因藥物Zolgensma,由瑞士诺华製藥旗下的创新藥公司研发,通过注射经DNA重组技术处理的病毒进入患者体内,在神经细胞坏死前,利用有效的基因体取代原本有缺陷的基因。
 
美国一名男婴出生27日后,获安排参与临床实验接受一次性注射,平安度过了四个生日,一直没有出现肌肉萎缩的迹象,为同病相怜者带来很大希望。可是,新藥定价每针212万美元(逾1600万港元),非一般家庭所能负担,希望变成失望,藥厂遭狠批定价失控。反对者更担心数十种研究中的罕有病基因疗法,如血友病、贫血、X-连结複合免疫缺陷(SCID-X1)等,未来会以这个天价为参照。
 
诺华藥厂方面解释,Zolgensma收费看起来很高,但患者只需注射一次,对比现有的治疗方案需要长期用藥,每一次用藥成本数十万美元,后者累计费用其实更高;而且,美国把Zolgensma纳入医保範围,有助纾缓患者家庭的财务负担。藥厂的解释表面上有其道理,因为很多罕有病患者不多,潜在需求少,开发成本却很高,藥厂要从少数病人身上收回成本,藥费定得高是常见现象,一些非常罕见的疾病甚至无藥厂愿意去开发。只是全球各地都有脊髓性肌肉萎缩症患者,212万美元是很多人穷一生都赚不到的天文数字,很多亚洲及新兴国家医疗保障制度未成熟,患者根本无可能负担藥费,只能望门兴叹。
 
内地开发成本低廉
 
对绝症病人而言,有新藥可以提升疗效甚至治愈疾病,肯定会想尝试,中国内地近年在罕有病藥物支援上大跃进,或许能为更多患者带来一道曙光。众所周知,内地藥物开发成本远比欧美低,在美国需花数十亿元开发的创新藥,到中国可能只需几亿甚或几千万元。
 
近年,中国藥监局又增设了绿色通道加快罕用藥审批,目标是吸引更多大藥厂和生物科技公司到内地做临床和研究,随着研发成本大幅下降,新藥价格才有望下调。
 
另一个教人鼓舞的消息是研发罕用藥在国内可享多项优惠,吸引不少小型生物科技公司加入研发新藥行列,随着基因治疗技术发达,有助加快开发一些罕见病藥物。香港若能跳出一贯思维,在资助补贴外,善用香港医疗优势,尝试与内地藥监部门合作或配合做新藥临床,相信定可发挥更大功能,惠及全球各地处於水深火热中的病人。
 
责任编辑:赵逸

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